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科学:当接头正确时,有缺陷的基因起作用

作者:抗馕    发布时间:2017-10-01 13:28:12    

作者:KAREN SCHMIDT两位美国药理学家发现了一种使缺陷基因在试管中产生健康蛋白质的方法研究人员使用“反义”寡核苷酸,短链核苷酸实现了这一目标到目前为止,科学家们已经尝试开发反义技术来阻止不良基因的表达,例如那些导致癌症的疾病和那些属于病毒的基因(参见4月24日的“设计治疗未来的治疗”)但美国研究人员表示,该方法可能更有效地治疗某些遗传性遗传疾病北卡罗来纳大学位于教堂山的Lineberger综合癌症中心的Zbigniew Dominski和Ryszard Kole测试了他们对b-地中海贫血患者遗传物质的方法,这是一种严重的贫血症编码b-血红蛋白蛋白质的基因中的缺陷产生缺陷的血红蛋白,其不能在身体周围充分携带氧气血红蛋白由成红细胞产生,细胞在骨髓中成熟为红细胞像所有基因一样,血红蛋白基因含有似乎没有功能的DNA序列当表达健康基因时,这些称为内含子的序列被删除细胞拼接内含子并仅连接编码蛋白质的DNA序列但是当表达有缺陷的血红蛋白基因时,剪接切口在错误的位置进行这导致细胞产生缺陷蛋白质 Dominski和Kole设计的反义寡核苷酸结合并“中和”触发错误剪接的DNA序列这极大地鼓励了正确的拼接在他们研究的地中海贫血症之一中,正确拼接的产品从10%上升到80%以上(Proceedings of the National Academy of Sciences,vol 90,p 8673)研究人员开发了稳定的反义寡核苷酸,用于细胞培养,以克服b-血红蛋白基因的三种不同形式一种形式导致希腊人和地中海人中的地中海贫血;另一种在地中海人中引起罕见的疾病在所有情况下,反义寡核苷酸恢复了正常蛋白质的产生然而,其他研究人员发现反义寡核苷酸在体内是短暂的,因此使用它们治疗疾病还有很长的路要走已申请技术专利的Dominski和Kole正在筹划动物研究他们认为相同的反义策略可能导致治疗Tay-Sachs综合征,苯丙酮尿症和某些形式的囊性纤维化他们估计,大约15%的遗传性疾病是由错误的剪接引起的 “我们的方法不是解决所有疾病的灵丹妙药,但对于这种特殊的应用,我们认为反义是非常有希望的,”科尔说马萨诸塞州什鲁斯伯里伍斯特实验生物学基金会主席Thoru Pedersen认为,这种反义技术的新用途显示出巨大的潜力他补充说,我相信我们会发现许多疾病是由异常剪接引起的 Kole说,其他反义实验表明寡核苷酸可以作为靶向成红细胞核的药物给予因此,反义治疗可能比基因治疗更容易开发,基因治疗旨在用正常基因替换缺陷基因 Kole说,反义技术在恢复遗传功能方面也应该比敲除导致癌症的致癌基因更好,因为寡核苷酸往往不是百分之百有效即使部分恢复遗传功能,例如在缺失的酶或其他蛋白质的产生中增加20%,

 

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